乳腺癌新药T-DM1效果好吗？

斯德哥尔摩 (EGMN)——加州大学洛杉矶分校 Jonsson 综合肿瘤中心的 Sara Hurvitz 博士在欧洲多学科肿瘤大会(EMCC) 上报告称，新型抗体导向的曲妥珠单抗 - 药物共轭新药 T-DM1(trastuzumab emtansine)不仅可使 HER2 阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期延长 5 个月，而且相对较小的副作用也颇令人满意。

作为抗体 - 药物共轭物，T-DM1 既保留了曲妥珠单抗对 HER2 阳性乳腺癌的靶向性，又携带高效的细胞毒类药物 (DM1) 进入肿瘤细胞抑制微管蛋白聚合和微管动力学。T-DM1采用药物曲妥珠单抗部位靶向作用于携带人类表皮生长因子受体2(HER2)的癌细胞。药物与癌细胞融合连结后，释放具有细胞毒性的DM1(美登素I衍生物）部位，杀灭癌细胞。

以上述研究成果为基础，来自梅奥诊所的 Perez EA 等设计了 MARIANNE 研究，进行更大规模的全面研究，从全美多家医疗机构筛选入组 1095 例患者，平均分为 3 组，A 组给予「TH」方案，B 组给予「T-DM1+ 安慰剂」方案，C 组给予「T-DM1+ 帕妥珠单抗」，目前获得的 PFS 分别为 13.7 个月、14.1 个月和 15.2 个月，从结果来看，虽然 T-DM1 的治疗收益要优于 TH 方案，但并不显著，而 T-DM1 联合帕妥珠单抗可以获得更好的疗效。

T-DM1 作为第一个成功上市的药物与抗体偶联物，不仅获得了良好的治疗效果，毒性反应也较少，患者更能耐受。